Прорыв в лечении наследственной слепоты: учёные нашли способ "починить" ДНК
Исследователи сообщили об успешной разработке действенного метода, позволяющего доставлять исправный вариант гена RDH12 в клетки сетчатки. Дефекты именно этого гена вызывают преждевременную утрату зрения.
Русские учёные из университета "Сириус" совершили значительный прорыв в борьбе с тяжелым наследственным заболеванием глаз, которое приводит к слепоте. Разработанный ими метод генной терапии открывает новые перспективы для лечения амавроза Лебера тринадцатого типа – одной из самых сложных форм потери зрения. Об этом пишет Тасс.
Это заболевание, к сожалению, проявляется в раннем детском возрасте, лишая малышей зрения уже в первые месяцы жизни. Причина кроется в генетической мутации, которая нарушает выработку ключевого фермента, отвечающего за метаболизм витамина А в сетчатке. В результате светочувствительные клетки сетчатки, лишенные необходимой защиты, постепенно разрушаются, что необратимо ведет к потере зрения.
Однако команда ученых из России предложила инновационное решение. Они создали специальный вирусный вектор, который действует как "доставщик" здоровой копии гена. Этот вектор способен доставить генетический материал непосредственно в клетки сетчатки. Эксперименты на лабораторных образцах тканей уже продемонстрировали эффективность метода: исправленный ген успешно интегрировался в ДНК фоторецепторов, делая их более устойчивыми к повреждающим факторам, которые обычно приводят к гибели клеток.
В настоящее время исследователи готовятся к следующему, критически важному этапу – проверке безопасности и стабильности разработанной терапии на живых организмах. Успешное завершение этих испытаний откроет путь к клиническим исследованиям. Это означает, что у детей, страдающих от амавроза Лебера тринадцатого типа, появится реальная надежда на сохранение зрения, что ранее считалось невозможным.
Уважаемые читатели Царьграда!
Если вам есть чем поделиться с редакцией Царьград Санкт-Петербург, присылайте свои наблюдения, вопросы и новости на наши странички в социальных сетях "Вконтакте", "Одноклассники", на наш "Телеграм-канал" или на электронную почту spb@Tsargrad.TV