сегодня: 23/02

Генная терапия снизит младенческую смертность

Генная терапия при помощи антисмысловой РНК поможет при лечении спинальной мышечной атрофии

406 просмотров

Спинальная мышечная миодистрофия является одной из распространенных причин младенческой смертности. Бороться с этим недугом врачи до сих пор не могли, поскольку дистрофия обусловлена мутацией в гене SMN1.

Дэвид Кэмбелл и Эрик Радер из Университета Техаса предложили спасать младенцев при помощи генной терапии. Они разработали способ доставки олигонуклеотидов, которые могут компенсировать работу нарушенных участков генов. Пока, правда, испытания проходили только на мышах.

Ученым удалось работать не с поврежденным геном, а с его посредником - РНК. Исследователи выяснили, что у гена SMN1 существует очень похожий ген-близнец SMN2, один из редких альтернативных РНК-продуктов. Поэтому было принято решение искусственно стимулировать возрастание данного альтернативного РНК-продукта, через введение так называемых антисмысловых последовательностей. Они могут связывать и блокировать ненужные варианты РНК.

В итоге гибель двигательных мотонейронов в спинном мозге существенно снижалась. А рост выживаемости среди мышей был фантастическим: средняя выживаемость возрастала с 12 до 456 дней. Если в будущем данный подход получит подтверждение при работе с людьми, он может стать серьезным прорывом при лечении данного заболевания.

Новости партнеров
comments powered by HyperComments

Новости

Наверх